L'uso delle nanotecnologie nella terapia del neuroblastoma 

Il neuroblastoma è un tumore maligno del sistema nervoso periferico, e colpisce prevalentemente i bambini; l’età media al momento della diagnosi è compresa tra 1 e 2 anni, e il 90% dei neuroblastomi è diagnosticato entro i 6 anni, rappresentando il terzo tumore più diffuso in età pediatrica. L’efficacia terapeutica dei farmaci anti- neoplastici utilizzati in clinica è spesso limitata da una diffusa tossicità sistemica e da una loro bassa captazione e penetrazione all’interno della massa tumorale. La ricerca consiste nell’attuazione di un nuovo approccio terapeutico sperimentale che possa incrementare gli effetti anti-tumorali dei chemioterapici nei confronti dei tumori solidi come il neuroblastoma. Per rendere più selettiva la loro azione indirizzandoli solo in sede tumorale, i farmaci verranno incapsulati all’interno di nanoparticelle lipidiche, a cui verranno accoppiati esternamente peptidi con la capacità di riconoscere in modo specifico esclusivamente le cellule tumorali o le cellule del microambiente tumorale. L’aumento della penetrazione farmacologica sarà mediato dalle caratteristiche strutturali di questi stessi peptidi, e mediante l’utilizzo contemporaneo di molecole permeabilizzanti, che agiscono disgregando lo stesso parenchima tumorale. Tale approccio dovrebbe innanzitutto aumentare in sede tumorale l’accumulo e la permeabilità delle nanoparticelle caricate con gli agenti anti-tumorali in modelli sperimentali di neuroblastoma umano, riducendo gli effetti collaterali. In secondo luogo, la consegna specifica e la diffusione dei farmaci citotossici all’interno della massa tumorale dovrebbero drasticamente migliorare la risposta anti-tumorale e teoricamente potrebbe portare a chemioterapie più efficaci e personalizzate per i piccoli pazienti affetti da neuroblastoma.

DOVE SVILUPPERÀ IL PROGETTO

Istituto Giannina Gaslini di Genova